O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo inédito ao aplicar, pela primeira vez, um dos medicamentos mais caros do mundo, o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), em duas crianças diagnosticadas com distrofia muscular de Duchenne. O medicamento, cujo valor por dose chega a R$ 11 milhões, foi administrado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), referência em doenças raras. Apesar da grande expectativa, especialistas alertam que o tratamento não representa uma cura, mas pode ajudar a estabilizar a progressão da doença.
O que é a distrofia muscular de Duchenne?
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara que afeta principalmente meninos. A doença ocorre devido à ausência ou alteração da distrofina, uma proteína essencial para a função muscular. Sem ela, os músculos se enfraquecem progressivamente, levando à perda de habilidades motoras como correr, pular e subir escadas.
Até então, o único tratamento disponível no Brasil consistia no uso de corticoides para retardar o avanço da fraqueza muscular. O Elevidys surge como uma alternativa inovadora, embora ainda existam dúvidas sobre sua efetividade a longo prazo.
O impacto do Elevidys no tratamento
O medicamento foi adquirido pelo governo federal após determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), garantindo sua aplicação em pacientes que atendem aos critérios estabelecidos. Segundo a neurologista infantil Michelle Becker, responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA, a expectativa é que o remédio estabilize a doença ou retarde sua progressão.
“A gente não espera que o tratamento reverta a perda de força que o paciente já teve. O que os estudos indicam até agora é que ele pode estabilizar ou atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é incerta”, explica a especialista.
A esperança das famílias
Para muitas famílias, a possibilidade de estabilização já representa uma grande conquista. Alessandro Neves, pai de uma das crianças que receberam o medicamento, expressou sua esperança no tratamento.
“Não sabemos se essa medicação pode ter um efeito prolongado. Ainda não há evidências definitivas, mas só o fato de estabilizar já nos dá esperança. Se, no futuro, surgir um medicamento definitivo, ganhamos um pouco mais de tempo com essa aplicação”, afirma.
Luana Fassina, mãe de outro paciente, compartilha do mesmo sentimento e destacou o acolhimento recebido pela equipe médica. “Fomos muito bem recepcionados, a equipe nos deu todo o suporte necessário”, disse.
O futuro do tratamento
Embora o Elevidys represente um avanço no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, sua aplicação ainda está sendo acompanhada de perto pela comunidade científica. As evidências sobre sua eficácia são limitadas, e novos estudos serão necessários para determinar seus benefícios a longo prazo.
Os dois pacientes que receberam a infusão continuarão sob acompanhamento médico para avaliar os efeitos da terapia. Enquanto isso, o tratamento segue como uma nova esperança para famílias que enfrentam essa doença rara e desafiadora.
[Fonte: O Tempo]
