Algumas doenças genéticas parecem impossíveis de combater. As mitocondriais estão entre elas: raras, agressivas e com consequências devastadoras. Mas uma pesquisa recente trouxe uma luz no fim do túnel ao conseguir alterar o DNA mitocondrial em laboratório, superando limitações que nem mesmo a famosa técnica CRISPR conseguiu resolver. O segredo? Está na evolução… e na criatividade científica.
A origem silenciosa de um colapso celular
As mitocôndrias são responsáveis por produzir a energia necessária para o funcionamento do nosso corpo. Quando apresentam mutações, órgãos inteiros entram em falência: cérebro, músculos, coração… tudo pode ser afetado. Essas doenças geralmente surgem na infância e, em muitos casos, são fatais.
A peculiaridade está no fato de que cada célula pode conter mitocôndrias saudáveis e defeituosas ao mesmo tempo. A gravidade depende da proporção entre elas. Além disso, o DNA mitocondrial é diferente do nuclear: ele vem da mãe e tem origem evolutiva nas bactérias, com apenas 37 genes, mas cruciais para a vida.
CRISPR não funciona aqui — mas há outra solução
A edição do DNA mitocondrial sempre foi um desafio. As ferramentas CRISPR dependem de RNA guia para encontrar o trecho genético a ser modificado — mas esse RNA não consegue entrar nas mitocôndrias. Resultado: a técnica, revolucionária em outros campos, aqui é inútil.
Foi então que o pesquisador David R. Liu resgatou uma tecnologia alternativa: as proteínas TALE. Ao invés de RNA, elas usam proteínas para localizar o alvo genético. Combinadas a enzimas específicas, como a citidina deaminase, conseguem trocar letras no código genético, como C por T. Essa abordagem foi aperfeiçoada em 2022 e mostrou grande potencial.
Um experimento que reacende a esperança
Pesquisadores dos Países Baixos testaram essa técnica em células com mutações mitocondriais reais. Para isso, usaram nanopartículas lipídicas (semelhantes às usadas nas vacinas de RNA da covid-19), que entregam o sistema de edição exatamente onde é necessário.
Os resultados foram animadores: em algumas células, a correção genética chegou a 80%. Embora ainda tenham ocorrido edições fora do alvo, os cientistas consideram isso um primeiro passo promissor rumo a uma terapia funcional para doenças mitocondriais.
A revolução pode começar dentro de cada célula
Esse avanço mostra que a cura de doenças consideradas “incuráveis” talvez esteja mais próxima do que imaginamos. Graças à combinação de tecnologias antigas e modernas, as mitocôndrias — antes um território inalcançável — agora se tornam o centro de uma possível revolução na medicina genética.
