O caso, revelado pela Science em parceria com o Retraction Watch, levanta sérias questões sobre ética em pesquisas médicas, transparência científica e os limites dos tratamentos experimentais em seres humanos. Além disso, reacende o debate sobre a regulamentação das terapias de edição genética, poucos anos após o escândalo envolvendo os primeiros bebês geneticamente modificados da China.
Universidade abre investigação sobre o caso
Na segunda-feira, a Faculdade de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai anunciou a abertura de uma investigação formal sobre a conduta de Zilong Qiu.
Em comunicado divulgado à AFP, a instituição afirmou que atribui grande importância à integridade científica e rejeita qualquer pesquisa médica conduzida em desacordo com os princípios éticos.
Segundo a reportagem, a família da menina contribuiu com mais de US$ 800 mil para financiar o tratamento experimental, desenvolvido especificamente para tentar corrigir a mutação genética responsável pela doença da criança.
Uma terapia inédita para uma doença extremamente rara
A paciente, identificada pelo pseudônimo Mei, nasceu com a síndrome de Snijders Blok-Campeau, uma doença genética rara causada por mutações no gene CHD3.
A condição pode provocar deficiência intelectual, aumento do tamanho da cabeça, maior risco de convulsões e problemas cardíacos, embora a gravidade varie entre os pacientes.
No caso de Mei, os sintomas eram considerados relativamente leves, mas sua família temia que a doença comprometesse sua independência na vida adulta.
Os pais conheceram o trabalho de Qiu após ingressarem em um grupo privado no WeChat voltado para famílias de crianças com autismo e outros transtornos do desenvolvimento.
Depois de entrar em contato com o pesquisador, receberam a informação de que a menina poderia ser candidata ao tratamento experimental.
O procedimento utilizou edição genética diretamente no cérebro
A equipe desenvolveu uma terapia baseada em edição de bases, uma versão da tecnologia CRISPR capaz de corrigir mutações específicas no DNA sem provocar cortes completos na molécula genética.
Para levar o sistema de edição às células cerebrais, os pesquisadores utilizaram dois vírus modificados como vetores.
O tratamento foi administrado diretamente no líquido cefalorraquidiano da paciente, com o objetivo de atingir células do cérebro — uma abordagem que, segundo a reportagem, nunca havia sido aplicada dessa forma em seres humanos.
Ao todo, centenas de trilhões de partículas virais foram injetadas durante o procedimento.
A menina morreu uma semana depois
Mei faleceu cerca de uma semana após a terapia, realizada no fim de março de 2025.
Segundo a investigação conduzida pela Science e pelo Retraction Watch, a causa mais provável da morte foi uma reação imunológica extremamente grave desencadeada pelo tratamento.
O hospital onde o procedimento ocorreu foi posteriormente multado em aproximadamente US$ 3.600 pelas autoridades locais por falhas na supervisão do ensaio clínico.
Até a divulgação do caso, porém, Zilong Qiu aparentemente não havia sofrido nenhuma sanção pública.
Estudo foi publicado sem mencionar o ensaio em humanos
Mesmo após a morte da paciente, Qiu e sua equipe seguiram com a publicação de um artigo científico na revista Nature, divulgado em fevereiro deste ano.
Segundo a reportagem, a família pediu que o pesquisador retirasse o manuscrito e recebeu a informação de que isso seria feito.
No entanto, o estudo acabou sendo publicado sem qualquer referência ao tratamento realizado em Mei.
A investigação também afirma que versões preliminares do artigo continham sequências genéticas da menina e de seus familiares, além de um agradecimento pelo financiamento da pesquisa, informações posteriormente removidas da versão final.
A única menção indireta ao episódio aparece em uma frase afirmando que “a transição entre a pesquisa pré-clínica e a aplicação clínica continua sendo um desafio significativo”.
Especialistas questionam a segurança do estudo
Diversos pesquisadores e bioeticistas ouvidos pela Science afirmaram que a equipe minimizou os riscos envolvidos na terapia ao conversar com a família da paciente.
Também levantaram dúvidas sobre a qualidade dos estudos realizados em animais antes da aplicação em humanos e criticaram a ausência de transparência quanto ao financiamento da pesquisa.
Steven Gray, pesquisador da Universidade do Texas Southwestern Medical Center e especialista em terapia gênica, foi categórico ao avaliar o caso.
Segundo ele, o tratamento “nunca deveria ter chegado aos testes em humanos”.
A revista Nature informou que desconhecia os problemas relacionados ao estudo antes de sua publicação e não comentou se pretende reavaliar o artigo científico.
Caso reacende debate sobre ética na edição genética
O episódio ocorre poucos anos após o escândalo envolvendo o cientista chinês He Jiankui, que editou geneticamente embriões humanos para torná-los resistentes ao HIV.
Na época, o pesquisador foi condenado a três anos de prisão por violar normas éticas e legais, levando a China a endurecer significativamente suas regras para pesquisas envolvendo seres humanos.
Agora, o caso de Mei volta a colocar a edição genética no centro das discussões internacionais.
Embora tecnologias como o CRISPR representem uma das maiores promessas da medicina moderna para o tratamento de doenças hereditárias, especialistas ressaltam que avanços científicos precisam ser acompanhados por rigorosos protocolos de segurança, revisão independente e total transparência, especialmente quando vidas humanas estão em jogo.
